Первая в мире генетическая терапия редактированием генов CRISPR получила одобрение в Великобритании
Первая в мире генетическая терапия, использующая технологию редактирования генов CRISPR, получила одобрение в Великобритании
Великобритания стала первой страной в мире, одобрившей терапию гена-редактирования CRISPR. Это историческое решение в области биотехнологии касается лечения двух определенных кровенных заболеваний, но также открывает двери для использования технологии в лечении множества других генетических нарушений.
Регуляторы одобрили использование CRISPR для лечения унаследованных заболеваний – гемоглобинопатии с Гемоглобином С и β-талассемии, в четверг. Первое заболевание влияет на форму эритроцитов 20 миллионов человек по всему миру и может вызывать сильные боли.
Людям с β-талассемией необходимы регулярные переливания крови, чтобы компенсировать сниженное производство гемоглобина, что в свою очередь уменьшает уровень кислорода в организме. Около 80-90 миллионов человек во всем мире являются носителями разных форм β-талассемии.
CRISPR означает “скопленные регулярно интервалирующие палиндромические повторы”. Это повторяющиеся последовательности ДНК в геноме организмов, таких как бактерии. Бактерии усекли двухцепочечные элементы ДНК, преобразуя их в одноцепочечные РНК при вирусной инфекции. Это направляет т.н. нуклеазу — белок, который “режет” ДНК — к вирусной ДНК, чтобы защитить бактерии. Терапия CRISPR похожа на точную генетическую хирургию. Врачи могут проводить ее внутри организма, вводя систему направляющей РНК, которая соответствует ошибкам в ДНК. Эта система несет белок, действующий как ножницы (Cas9) и вырезающий неправильный участок кода. Клетка может перезаписать код, исправляя вырез. “Операция” также может проводиться за пределами организма, где сначала редактируются клетки, а затем возвращаются в организм.
Компания, основанная лауреатом Нобелевской премии
Одобрение от Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) было получено после многообещающих результатов клинического исследования, проведенного компанией Vertex Pharmaceuticals в Бостоне, Массачусетсе, и CRISPR Therapeutics в Цуге, Швейцарии. CRISPR Therapeutics была сооснована Эмануэль Шарпантье, которой была удостоена Нобелевская премия по химии в 2020 году за переделку CRISPR в инструмент для генетического редактирования.
- Получите 16 ГБ Kindle Scribe по самой низкой цене на Amazon в черну...
- В ближайшее время Великобритания не будет регулировать искусственны...
- Худшие пароли 2023 года включают некоторые уже знакомые фавориты. С...
Конкретное лекарство из клинических испытаний называется “Касдживи”. При самом лечении достаточно одной процедуры, но пациенты могут провести некоторое время в госпитале для связанных процедур, таких как подготовка костного мозга к приему отредактированных клеток. “Пациенты могут провести по крайней мере месяц в госпитальном учреждении, пока обработанные клетки заселятся в костный мозг и начнут производить эритроциты с устойчивым гемоглобином”, – говорится в заявлении MHRA.
Компании, стоящие за “Касдживи”, пока не разгласили цену на терапию. Однако, скорее всего, она будет где-то от 1 до 2 миллионов долларов США, что, естественно, ограничит доступность. Европейское агентство по лекарствам (EMA) якобы также рассматривает данный метод лечения для обоих заболеваний.
